درمان هموفيلي B با استفاده از مهندسي ژنتيك

هموفيلي B يك اختلال خونريزي مغلوب وابسته به X ناشي از كمبود فاكتور انعقاد IX مي¬باشد. اين بيماري يك هدف براي ژن درماني از زماني كه ژن فاكتور IX در سال 1982 كلون سازي شد، مورد بررسي قرار گرفته است. چندين روش مختلف در انسان در طول 30 سال گذشته مورد ارزيابي قرار گرفت اما هيچ كدام در اصلاح و درمان اين بيماري در انسان تا همين اواخر موفقيت آميز نبود. به تازگي، اولين اصلاح پايدار از فنوتيپ خونريزي هموفيلي با استفاده از ويروس همراه آدنو (AAV) براي ارائه فاكتورIX بررسي شده و نتايج موفق آميزي را به همراه داشته است. با وجود اين موفقيت، بسياري از افراد با هموفيلي B، از جمله كودكان، مردان مبتلا به هپاتيت فعال واجد شرايط براي ژن درماني هموفيليB نمي¬باشند. در آينده، مي‌توان به ژن‌درماني اميد بست، چنانكه اكنون نيز پس از تنها يك‌بار استفاده از حامل AAV (ويروس همراه آدنو)، بدون هيچ مشكلات ايمني مزمني، مي‌توان به بيان پايدار F.IX (فاكتور ۹) در سطوح درماني نائل شد.