Title of article :
Effectiveness of PTC124 treatment of cystic fibrosis caused by nonsense mutations: a prospective phase II trial
Author/Authors :
Eitan Kerem، نويسنده , , Samit Hirawat، نويسنده , , Shoshana Armoni، نويسنده , , Yasmin Yaakov، نويسنده , , David Shoseyov، نويسنده , , Michael Cohen، نويسنده , , Malka Nissim-Rafinia، نويسنده , , Hannah Blau، نويسنده , , Joseph Rivlin، نويسنده , , Micha Aviram، نويسنده , , Gary L Elfring، نويسنده , , Valerie J Northcutt، نويسنده , , Langdon L Miller، نويسنده , , Batsheva Kerem، نويسنده , , Michael Wilschanski، نويسنده ,
Issue Information :
روزنامه با شماره پیاپی سال 2008
Pages :
9
From page :
719
To page :
727
Abstract :
Summary Background In about 10% of patients worldwide and more than 50% of patients in Israel, cystic fibrosis results from nonsense mutations (premature stop codons) in the messenger RNA (mRNA) for the cystic fibrosis transmembrane conductance regulator
Journal title :
The Lancet
Serial Year :
2008
Journal title :
The Lancet
Record number :
593382
Link To Document :
بازگشت