كاربرد سلول‌هاي بنيادي در درمان هموگلوبينوپاتي‌ها

Application of stem cells for the treatment of hemoglobinopathies

چكيده سابقه و هدف هموگلوبينوپاتي ها، گروهي از اختلالات وراثتي هتروژن هستند كه در آن‌ها جهش‌ باعث كاهش و يا نقص در ساخت يكي از زنجيره‌هاي هموگلوبين A شده و يا اين كه توالي طبيعي اسيدهاي آمينه، زنجيره هاي گلوبين را تغيير مي‌دهد. شايع‌ترين اختلالات هموگلوبين، تالاسمي و آنمي داسي شكل است. بيماران مبتلا به اين اختلالات اغلب نياز به دريافت مداوم خون دارند. با اين حال اين روش درماني ممكن است باعث گرانباري آهن و متعاقب آن تخريب بافت‌ها و احتمال ابتلا به عفونت‌هاي ويروسي گردد. هدف از اين مقاله بررسي روش هاي درماني جديد با حداقل عوارض در خصوص دو هموگلوبينوپاتي فوق بود. مواد و روش‌ها اين مقاله با نقد و بررسي 51 تحقيق منتشر شده در مجلات معتبر، جديدترين راه‌كارهاي درمان تالاسمي و آنمي داسي شكل را به چالش كشيده است. مقالات مورد اشاره از پايگا‌ه‌هاي اطلاعاتي ابسكو، Elsevier ، Pubmed ، OVID و NCBI برگرفته شده اند. يافته‌ها اگر چه تزريق خون و درمان‌هاي دارويي، كيفيت و طول عمر بيمار را بهبود مي‌بخشد اما پيوند سلول‌هاي بنيادي خونساز را مي توان به عنوان تنها راه درمان قطعي اين اختلالات مطرح نمود. با اين وجود هم چون ساير روش‌هاي درماني، اين شيوه نيز عوارضي را به همراه دارد. بيشترين عوارض طولاني مدت پيوند در اين بيماران، ناباروري و نارسايي گنادها به ويژه در بانوان، GVHD (Graft-Versus-Host Disease) مزمن و بروز بدخيمي‌هاي ثانويه است. نتيجه گيري بررسي تلاش هاي صورت گرفته در زمينه درمان هموگلوبينوپاتي‌ها نشان مي‌دهد كه علي‌رغم محدوديت هاي موجود در پيوند سلول هاي بنيادي، اين شيوه تنها روش درماني موثر در درمان اختلالات هموگلوبين مي‌باشد. انواع سلول‌هاي مورد استفاده در اين خصوص و شيوه‌هاي جديد تسهيل‌كننده در امر پيوند، در اين مقاله مورد بررسي قرار گرفته است.

Abstract Background and Objectives Hemoglobinopathies are heterogenic hereditary disorders in which mutations lead to abnormal production of hemoglobin chains, or change in the normal sequence of the hemoglobin amino acids. Thalassemia and sickle cell anemia (SCA) are the most prevalent hemoglobinopathies. Patients with the above mentioned disorders often require hypertransfusion regimens. However, continued blood transfusion may contribute to iron overload and consequent organ deterioration, in addition to viral infections. The aim of this review article is to evaluate recent treatment programs regarding these disorders. Materials and Methods This paper is evaluating the newest protocols applied for the treatment of thalassemia and SCA by reviewing 51 references using Ebsco, Elsevier, Pubmed and OVID databases. Results Blood transfusion and medical treatments may improve the lifestyle or increase the lifespan of patients with hemoglobinopathies. However, hematopoietic stem cell transplantation (HSCT) is presented as the only curative therapy for thalassemia and SCA. On the other hand, HSCT may contribute to complications such as infertility and gonadal failure, especially in women, chronic graft-versus-host disease (GVHD), and potential secondary malignancies. Conclusions In spite of the limitations and complications attributed to HSCT, this method is proved to be the most effective way for treatment of hemoglobinopathies. Different cells and novel strategies used to modify transplantation are introduced in this article.